От 1 септември ензимно-заместителната терапия ще се появи в списъка на реимбурсираните лекарства. Новосъздадената програма за лекарства, посветена на пациенти с болест на Фабри, ще включва две лекарства, получили положителна препоръка от Агенцията за оценка и тарификация на здравните технологии в края на миналата година: Fabrazyme и Replagal.
- Това е радостен ден за нас, но и за пациентите, защото други заболявания - т.нар Редките заболявания са включени в такива пълни държавни грижи, пълни грижи за възстановяване на разходите, пълни грижи за полската здравна система. Има две лекарства и двете ще бъдат достъпни за всички полски пациенти. Пациентите с болест на Фабри са чакали години наред, за да могат да получат възстановени лекарства, които всъщност спасяват здравето и живота им. Като Министерство на здравеопазването, наш дълг е да помогнем на тези хора, независимо колко голяма може да бъде групата - каза министърът на здравеопазването Лукаш Шумовски по време на днешната пресконференция.
- Това е момент на пробив, завършващ десетинагодишно изпитание на пациенти с болест на Фабри. Настоящото правителство е първото правителство на Република Полша, което прави това, което предишните управляващи не са правили. Положителното решение на министър Шумовски за възстановяване на разходите за заместителна ензимна терапия предоставя на много семейства с болест на Фабри достъп до здравна и животоспасяваща терапия, която се използва успешно от много години в целия Европейски съюз. И накрая, пациентите с болест на Фабри ще могат да живеят нормално и достойно в Полша, без страх от утрешния ден, без страдания и без болка - подчертава Анна Москал, президент на Асоциацията на семействата с болест на Фабри.
- Благодарение на голямата решителност и инат на много хора, включително министър Мачей Милковски, с когото имахме възможността да се срещнем два пъти, както и на широка група експерти от безспорните медицински власти на проф. IMiD Д-р хаб. н. мед. Jolanta Sykut - Cegielska, национален консултант в областта на метаболитната педиатрия, председател на управителния съвет на Полското общество за вродени дефекти в метаболизма, проф. д-р хаб. н. мед. Ярослав Славек - президент на Полското неврологично общество, проф. д-р хаб. п. мед. Пьотр Пониковски
- президент на Полското кардиологично дружество, проф. д-р хаб. мед. Михал Новицки - бивш председател на Полското общество по нефрология, проф. д-р хаб. н. мед. Анджей Око - президент на Полското нефрологично дружество, проф. д-р хаб. Krzysztof Pawlzyk, д-р, д-р, Станислава Базан-Сочи, д-р, накрая проф. д-р хаб. н. мед. Мечислав Валчак, който лично се ангажира да вземе това решение днес положително. Без тяхната огромна ангажираност и знания нямаше да сме там, където сме. Днес можем с увереност да кажем, че болестта на Фабри вече не е смъртна присъда, а хронична болест, която, както във всяка цивилизована държава, можем да лекуваме ефективно и в Полша, добавя Москал.
- От години, тъй като Националният форум за лечение на терапия на редки болести, заедно с Асоциацията на семействата с болест на Фабри, която е основател на нашия форум, търсим терапия за пациенти с болест на Фабри. Накрая доживяхме да го видим. Това е огромен успех! Досега полската система не е забелязвала редки заболявания. В момента те започват да се забелязват, например чрез проекта на Националния план за редки болести или решения като днешния по отношение на възстановяване на разходите за лечение на пациенти с болест на Фабри. Пътят за редки болести е отворен! - отбеляза Мирослав Зелински, председател на Националния форум за терапия на редки болести.
За Фабри
Болестта на Фабри е едно от малкото редки заболявания, които могат да бъдат ефективно лекувани чрез снабдяване на пациента с липсващия ензим алфа-галактозидаза (алфа-GAL), който тялото не произвежда. Хората с болест на Фабри наследяват анормалната структура на гена, отговорен за производството на този ензим. Недостигът му кара липидите да се натрупват в много тъкани и кръвоносни съдове, увреждайки напр. бъбреци, сърце или мозък.
Нелекуваните пациенти развиват сериозни органни усложнения: бъбречна недостатъчност (което от своя страна налага започване на диализа и бъбречна трансплантация); сериозни сърдечно-съдови усложнения като миокарден инфаркт, клапна недостатъчност, левокамерна хипертрофия; или на множество удари. Разрушенията, причинени в тялото на пациента от липсата на ензим, не могат да бъдат обърнати, поради което е толкова важно лечението да започне в ранен стадий на заболяването.
