Повечето пациенти с това наследствено сърдечно заболяване, известно като аритмогенна дисплазия на дясната камера / кардиомиопатия (те не знаят, че имат проблем, докато не навършат 20 години, тъй като липсата на симптоми в по-млада възраст го прави много трудно за Изследователите изучават как DAVD / C се развива за разработване на лечения.
Моделът е създаден с помощта на технологията Yamanaka и нов метод за имитиране на зрелостта, като метаболизмът на клетките е същият като в сърцата за възрастни. "Трудно е да се покаже, че модел на заболяването в чиния е клинично важен за патология на зряла възраст. Можем да рекапитулираме дефектите на това заболяване само когато го индуцираме като метаболизма на възрастен", обяснява Хуей-Шен Винсент Чен, доцент в Санфорд-Бърнам и водещ автор на изследването.
Според него това е важен напредък, като се има предвид, че симптомите на DAVD / C обикновено не се появяват до зряла възраст. "Въпреки това стволовите клетки, с които работим, са ембриони в природата", каза той. За да установи този модел, Чен работи с кардиолозите Даниел Съдия, Джоузеф Марино и Хю Калкинс от университета Джон Хопкинс, където има един от най-големите записи на пациенти с DAVD / C в света.
"В момента няма лечение, което да предотврати прогресията на DAVD / C, рядко разстройство, което засяга предимно спортистите. С този нов модел се надяваме, че сме на път да разработим по-добри терапии за това заболяване", каза доцент и Медицински директор на Центъра за наследствена сърдечна болест в Училището по медицина на университета „Джон Хопкинс“.
За да пресъздаде уникален и уникален човек с DAVD в лабораторията, екипът за първи път получи кожни проби от пациенти с DAVD / C с определени мутации, за които се смята, че участват в заболяването. След това беше извършена техниката на Yamanaka: добавянето на няколко молекули, които бележат часовника на развитие в тези епителни клетки за възрастни, произвеждайки подобно на индуцираните плюрипотентни ембрионални стволови клетки (iPS).
Впоследствие изследователите постигнаха, че iPS клетките произвеждат неограничен запас от клетки на сърдечния мускул от конкретни пациенти. Тези ембрионални сърдечни клетки са постигнати по време на генетичните мутации на първоначалния пациент.
Въпреки това, почти една година екипът не успя да накара клетките на сърдечния мускул да покажат някакви признаци на заболяването. И накрая, екипът откри, че метаболитната зрялост е ключът към индуцирането на DAVD / C сигнали, заболяване при възрастни, в клетки от ембрионален тип, тъй като клетките на сърдечния мускул на плода използват глюкоза (захар) като своя Основен източник на енергия, за разлика от сърдечните мускулни клетки за възрастни, които предпочитат да използват мазнини за производство на енергия, така че изследователите прилагат няколко коктейла, за да предизвикат тази промяна в метаболизма на възрастните в своя модел.
След допълнителни тестове те откриха, че метаболитната неизправност е в центъра на DAVD / C заболяването. От друга страна, екипът на Chen намира последното парче от пъзела, при което специфични пациенти на сърдечно-мускулните клетки се държат като пациенти с DAVD / C: необичайната свръхактивация на протеин, наречен PPAR g, който представя нови цели Потенциални фармакологични за лечение на патологията.
Източник: www.DiarioSalud.net
